Premier traitement pour les patients porteurs de deux mutations DeltaF508

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L’Agence américaine du médicament (FDA) vient d’approuver la mise sur le marché d’ORKAMBI (TM) du laboratoire Vertex pour les patients atteints de mucoviscidose de plus de 12 ans et porteurs de deux mutations DeltaF508.
Cette décision repose sur les résultats de deux études internationales (TRAFFIC et TRANSPORT) ayant inclus plus de 1000 patients. Ces études cliniques montrent chez les patients ayant reçu le traitement et en comparaison des patients sous placebo :
 
1) une amélioration de la fonction respiratoire (VEMS) à 24 semaines de traitement de 4,3 à 6,7% ;
2) une réduction du nombre exacerbations bronchiques (bronchite) jusqu’à 39 % ;
3) une augmentation de l’indice de masse corporelle (IMC). 
 
ORKAMBI (TM) est une combinaison de deux molécules (Lumacaftor + Ivacaftor) respectivement correcteur et activateur du canal chlore déficient dans la mucoviscidose.