Un espoir dans la thérapie génique

ActualitésAvancés

Nouvel espoir pour les personnes atteintes de mucoviscidose. Un essai de thérapie génique a donné des résultats prometteurs révèle une étude publiée dans la revue médicale The Lancet Respiratory Medicine.

Les résultats de l’essai de phase 2b en thérapie génique a permis d’améliorer significativement la fonction respiratoire de patients atteints de mucoviscidose, les résultats de l’étude oint été publiés vendredi 3 juillet dans la revue médicale spécialisée The Lancet Respiratory Medicine.

Une nouvelle méthode
 
Grâce aux progrès dans la prise en charge, qui vise surtout à réduire les manifestations de la maladie et qui peut aller jusqu’à la greffe pulmonaire, l’espérance de vie moyenne des patients a progressée.
Depuis la découverte en 1989 du gène CFTR responsable de la mucoviscidose, les recherches se sont accélérées pour tenter de mettre au point de nouveaux traitements.  Plusieurs essais de thérapie génétique utilisant des vecteurs viraux (adénovirus, lentivirus) pour transporter le gène correcteur ont été menés, mais leurs résultats se sont avérés décevants, ce qui a conduit les chercheurs à développer des vecteurs de synthèse dont le GL67A, développé par un consortium britannique.

De nouvelles études à venir

La technique consiste à faire inhaler au patient des molécules d’ADN afin d’amener une copie non altérée du gène jusqu’aux cellules pulmonaires. Elle a été testée par des chercheurs britanniques sur 136 patients atteints de mucoviscidose âgés de plus de 12 ans, dont la moitié a reçu la thérapie génique et l’autre moitié une inhalation placebo.
Après un an de traitement, les patients du groupe thérapie génétique avaient une fonction respiratoire supérieure de 3,7% à ceux ayant reçu un placebo. L’augmentation atteignait même 6,4% chez les patients ayant la fonction respiratoire la plus dégradée. La fonction respiratoire est mesurée grâce à la quantité d’air expulsée durant la première seconde d’une expiration rapide et forcée.  
Les chercheurs dirigés par  le Pr Eric Alton de l’Imperial College de Londres estiment que les résultats « significatifs », quoique « modestes »  sont « encourageants ». Ils soulignent que « la stabilisation de la maladie respiratoire est en elle-même un objectif valable ». De nouvelles études vont être menées sur des thérapies géniques non-virales, utilisant des vecteurs plus performants, avec différentes doses ou combinaisons de traitements.