Avancés

Un espoir dans la thérapie génique

ActualitésAvancés

Nouvel espoir pour les personnes atteintes de mucoviscidose. Un essai de thérapie génique a donné des résultats prometteurs révèle une étude publiée dans la revue médicale The Lancet Respiratory Medicine.

Les résultats de l’essai de phase 2b en thérapie génique a permis d’améliorer significativement la fonction respiratoire de patients atteints de mucoviscidose, les résultats de l’étude oint été publiés vendredi 3 juillet dans la revue médicale spécialisée The Lancet Respiratory Medicine.

Une nouvelle méthode
 
Grâce aux progrès dans la prise en charge, qui vise surtout à réduire les manifestations de la maladie et qui peut aller jusqu’à la greffe pulmonaire, l’espérance de vie moyenne des patients a progressée.
Depuis la découverte en 1989 du gène CFTR...

En savoir +

Premier traitement pour les patients porteurs de deux mutations DeltaF508

ActualitésAvancés

L’Agence américaine du médicament (FDA) vient d’approuver la mise sur le marché d’ORKAMBI (TM) du laboratoire Vertex pour les patients atteints de mucoviscidose de plus de 12 ans et porteurs de deux mutations DeltaF508.
Cette décision repose sur les résultats de deux études internationales (TRAFFIC et TRANSPORT) ayant inclus plus de 1000 patients. Ces études cliniques montrent chez les patients ayant reçu le traitement et en comparaison des patients sous placebo :
 
1) une amélioration de la fonction respiratoire (VEMS) à 24 semaines de traitement de 4,3 à 6,7% ;
2) une réduction du nombre exacerbations bronchiques (bronchite) jusqu’à 39 % ;
3) une augmentation de l’indice de masse corporelle (IMC). 
 
ORKAMBI (TM) est une combinaison de deux molécules (Lumacaftor + Iva...

En savoir +

Mise à disposition et prise en charge par l’assurance maladie du Kalydeco

ActualitésAvancés

Kalydeco 150 mg (ivacaftor) en officine pour les patients atteints de mucoviscidose de plus de 6 ans porteurs de l’une des mutations suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

En savoir +