Trithérapie : un pas de plus vers l’Autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne

Mais là aussi, les avancées thérapeutiques sont importantes, notamment avec l’espoir suscité par le Trikafta, une trithérapie associant donc 3 molécules. Ce médicament réservé aux malades sélectionnés d’au moins 12 ans, améliore de 10 à 14 % la fonction respiratoire de ces patients, ce qui leur évite alors le recours à la greffe. Mais ce traitement reste réservé aux patients les plus gravement atteints et ne concerne pas encore tous les malades possibles atteints de la mucoviscidose.

C’est un traitement qui pourrait révolutionner la vie des personnes souffrant de mucoviscidose. Trente ans après la découverte du gène causant cette maladie rare et incurable, un nouveau traitement a été approuvé aux Etats-Unis pour les patients âgés d’au moins 12 ans.

Le 26 juin, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a émis un avis favorable à la mise sur le marché de Kaftrio®, trithérapie de Vertex Pharmaceuticals commercialisée aux Etats-Unis sous le nom de Trikafta.

Une population concernée pour le moment, plus restreinte qu’aux Etats-Unis. L’EMA s’est prononcée favorablement pour une indication s’adressant aux patients :

• Agés de 12 ans et plus
• Et porteurs de deux mutations F508del (homozygotes)
• Ou porteurs d’une mutation F508del et d’une mutation à fonction minimale.